为补益剂，具有温肾化气，利水消肿之功效。主治肾阳不足、水湿内停所致的肾虚水肿、腰膝痠重，小便不利，痰饮咳喘。

方中地黄滋补肾阴，少加肉桂、附子助命门之火以温阳化气，乃“阴中求阳”之意；山茱萸、山药补肝益脾，化生精血；牛膝滋阴益肾；泽泻、茯苓利水渗湿，并可防地黄之滋腻；丹皮清肝泄热，车前子清热利湿，四药补中寓泻。诸药共奏温肾化气，利水消肿之功。

明朝张景岳说，济生肾气丸中，地黄、山药、牡丹皮可以养阴中之真水；山茱萸、肉桂、附子可以化阴中之阳气；茯苓、泽泻、车前、牛膝可以利阴中之滞。能使气化于精，即所以治肺也；所以可以补火生土，即所以治脾也；壮水利窍，即所以治肾也。因此，济生肾气丸可以温肾化气、利水消肿，用于治疗肾虚水肿、腰膝酸重、小便不利、痰饮喘咳。

济生肾气丸在药理作用方面可以调节膀胱内压力，通过减轻膀胱颈部的阻力，相对地升高膀胱内压的结果。此外，还可以改善糖尿代谢及神经功能，明显减轻坐骨神经压挫所致的神经障碍；改善神经组织的循环障碍；改善麻木、疼痛冷感等症状；本方还可改善植物神经功能障碍，因而能改善糖尿病人的排尿障碍、发热感、性欲减退、阳痿、起立眩晕、腹泻、便秘等症状。同时，也有研究发现，济生肾气丸服用后能够降低血脂中磷脂和胆固醇，降低动脉硬化指数。